腺相关病毒9型(Adeno-associated virus serotype 9, AAV9)是一种应用广泛的重组腺相关病毒血清型,具有较强的体内转导能力和良好的安全性特征。AAV9以其对心肌、骨骼肌、肝脏以及中枢神经系统等多组织的高效转导而闻名,已被广泛用于基因递送、功能基因学研究、疾病模型构建以及临床前/临床基因治疗探索。由于其较低的免疫原性、持久表达和较好的组织穿透能力,AAV9在全球基因治疗与分子医学研究中发挥着重要作用。
AAV2/9假病毒(GFP-Luciferase)采用AAV2反式辅助元件(Rep)与AAV9衣壳蛋白(Cap)体系,在HEK-293T细胞中共同表达并组装,包装携带荧光素酶报告基因(Luciferase)与绿色荧光蛋白基因(GFP)的重组基因组。该假病毒为复制缺陷型载体,本身不具备自主复制产生新病毒颗粒的能力,安全性高,且在衣壳与入侵途径方面与AAV9的天然特性高度一致。因此,AAV2/9假病毒(GFP-Luciferase)可用于受体/入侵机制研究、组织或细胞转导效率评估、中和抗体滴度测定、抑制剂筛选、启动子/载体构建优化以及AAV9相关基因递送策略与疫苗/免疫学研究中的方法学验证。